在常规治疗手段无效时，临床试验可能是获取革命性疗法的唯一途径。例如CAR-T细胞治疗血液肿瘤、CRISPR基因编辑技术治疗遗传病等创新方案，往往比商业上市早3-5年。2021年《新英格兰医学杂志》统计，约15%的晚期肿瘤患者通过临床试验获得完全缓解。部分研究采用"适应性设计"，根据患者反应动态调整用药，相比固定方案更具精准性。这种提前接触未来医学的机会具有不可替代性。