根据FDA统计，Ⅰ期肿瘤临床试验中约11%的患者达到客观缓解，Ⅲ期试验中对照组和试验组生存期差异可达数月到数年。例如KEYNOTE-189研究使非小细胞肺癌患者中位生存期从11.3个月提升至22个月。即使被分到对照组，使用的也是当前金标准方案，且研究结束后可能优先获得试验药物治疗。对于终末期患者，这种机会成本远低于放弃尝试的潜在损失。